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Sanità e Ricerca

UILDM e le malattie neuromuscolari in Maratona 2025

Domenica 14 dicembre è iniziata la maratona TV di Fondazione Telethon, edizione 2025. Anche quest’anno i riflettori sono puntati sulla ricerca scientifica sulle malattie genetiche rare.

La ricerca di Fondazione Telethon sbarca in USA: via libera dalla FDA alla terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS)

La FDA americana ha infatti approvato Waskyra, una terapia genica sviluppata da Fondazione Telethon destinata ai pazienti con sindrome di Wiskott-Aldrich.

Bando Fondazione Telethon – Fondazione Cariplo: finanziati 26 progetti per 3,6 milioni di euro

Sono stati finanziati 26 progetti per un totale di 3,6 milioni di euro. Tra questi, quattro sulle distrofie muscolari.

Giornata mondiale dei Cingoli 2025

Il 30 settembre si celebra oggi in tutto il mondo la Giornata dedicata alla distrofia dei Cingoli. Abbiamo chiesto alla Presidente nazionale Stefania Pedroni di portare la sua testimonianza.
riabilitazione respiratoria corso ECM UILDM

Nuovo corso Ecm sulla riabilitazione respiratoria

Segna in agenda! Il 18 ottobre a Varese si svolge il corso ECM “La riabilitazione respiratoria nel paziente neuromuscolare: dalla teoria alla pratica” – curato dalla Commissione medico-scientifica UILDM –

Translarna: una battaglia europea

Nel settembre 2023, il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso un primo parere negativo in merito alla richiesta di autorizzazione

Virtualmente

La realtà virtuale per far star bene le persone. Concluso Virtualmente a Gorizia

Si è concluso con un evento finale il progetto Virtualmente promosso da UILDM Gorizia. Durante questo appuntamento, tenutosi il 14 giugno all’Ospizio Marino di Grado luogo in cui si era

AIFA (2)

Translarna, AIFA autorizza la fornitura per garantire la continuità terapeutica

AIFA- Agenzia Italiana del Farmaco annuncia la firma di una determina che autorizza l’importazione del medicinale Translarna dall’estero con l’obiettivo di garantire la continuità terapeutica ai pazienti italiani con distrofia muscolare

Givinostat

Givinostat, autorizzata l’immissione in commercio condizionata

La Commissione europea ha concesso un’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata per Duvyzat – givinostat, un medicinale orfano per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne. L’autorizzazione arriva dopo il parere

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