Tre nuovo progetti sulle malattie neuromuscolari saranno finanziati grazie al bando Telethon 2020 per la ricerca extramurale.

Il primo progetto approvato in ambito neuromuscolare è relativo alla malattia di Charcot-Marie-Tooth. Si tratta di “Modulazione farmacologica della sintesi di mielina e del citoscheletro cellulare quale strategia terapeutica per la neuropatia CMT4B”, di Alessandra Bolino dell’Istituto scientifico San Raffaele di Milano.

Il secondo progetto è sulle sarcoglicanopatie, un sottogruppo delle distrofie dei cingoli, ed è guidato da Dorianna Sandonà, dell’ Università di Padova: “Un modello 3D di muscolo e di rare distrofie muscolari come potente piattaforma per studi di meccanismo e validazione di farmaci”.

La SMA sarà al centro dello studio di Claudio Sette, dell’Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma, intitolato “Gli RNA circolari come nuovi potenziali bersagli e biomarcatori della risposta terapeutica nell’atrofia muscolare spinale”.

In tutto i progetti che quest’anno accedono al finanziamento con questo bando sono 45, sulla base di criteri come qualità scientifica, fattibilità e impatto sul paziente e coinvolgono gruppi di ricerca distribuiti su tutto il territorio nazionale, per un totale di oltre 10 milioni di euro. Con questo bando si concludono le iniziative per il 2020 a sostegno della ricerca scientifica sulle malattie genetiche rare, un anno in cui la Fondazione è riuscita a destinare complessivamente oltre 40 milioni di euro alla ricerca attraverso diversi progetti su tutto il territorio nazionale.

«Il finanziamento di questi progetti sottolinea come la ricerca non si fermi; come non si arresta l’impegno dei ricercatori per aprire nuove strade nel trattamento delle malattie neuromuscolari», commenta Marco Rasconi, presidente nazionale UILDM.