Grandi novità per il mondo Sma. La Commissione Europea ha approvato la terapia genica a base del farmaco noto come onasemnogene abeparvovec-xioi, e commercializzato con il marchio Zolgensma^®, per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale.

«L’approvazione della terapia genica da parte della Commissione europea fornisce ai medici un nuovo, importante strumento per curare i pazienti con Sma» afferma Eugenio Mercuri, docente di neurologia pediatrica all’Università Cattolica di Roma e Direttore Scientifico del Centro Clinico NeMO di Roma. «I risultati che abbiamo osservato finora mostrano uno straordinario tasso di sopravvivenza alla conclusione della sperimentazione, con la maggior parte dei pazienti che ha raggiunto traguardi funzionali – come sedersi senza supporto – che non sarebbero mai stati ottenuti in neonati non trattati».

La terapia era già stata approvata nel 2019 dalla Food and Drug Administration (FDA) negli USA. Ne avevamo parlato lo scorso giugno con il dottor Claudio Bruno, presidente della Commissione Medico – Scientifica UILDM.

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(ap)