La ricerca sulle distrofie miotoniche ha fatto molti passi in avanti in questi ultimi anni. Anche NeMO Milano, attraverso il Clinical Research Center sta offrendo il suo contributo per ampliare gli studi su questa patologia rara.
NeMO Milano è l’unico centro italiano a partecipare al progetto END-DM1, promosso dal Myotonic Dystrophy Clinical Research Network (DMCRN), insieme ad altri 14 centri americani ed europei: Virginia Commonwealth University; University of Rochester; The Methodist Hospital System; University of Kansas; Stanford University; Ohio State University; National Institutes of Health (NIH); University of Florida; University of Iowa; University of California, Los Angeles; Insitut de Myologie Paris; Ludwig-Maximillians University, Munich; University College, London; Radboud University.
Lo studio di ricerca clinica osservazionale intende definire nuovi biomarcatori primari e endpoint clinici per la distrofia miotonica di tipo 1 (DM1), cercando di superare i dati ancora insufficienti sulla storia naturale di malattia; la mancanza di affidabilità dei biomarcatori e la comprensione limitata dell’eterogeneità fenotipica della DM1. Tutto questo attraverso l’implementazione di strategie per migliorare l’affidabilità dei dati analizzati. END-DM1 è un progetto pluriennale che terminerà nel 2025, e intende coinvolgere 700 pazienti adulti (dai 18 ai 70 anni), fino ad un massimo di 70 pazienti per Centro.
Dal 2012 il DMCRN rappresenta la prima rete di centri per la ricerca clinica sulle distrofie miotoniche, con l’obiettivo di sviluppare progetti e studi clinici per la conoscenza della patologia e la sperimentazione di nuovi trattamenti di cura.
>>>Se vuoi saperne di più sulle distrofie miotoniche leggi la nostra scheda medica.
(Fonte Centro Clinico NeMO)
