a cura di OMAR – Osservatorio Malattie Rare (www.osservatoriomalattierare.it)
Uno studio pubblicato sulla rivista The European Journal of Health Economics ha determinato l’onere economico dal punto di vista sociale e la qualità di vita connessa alla salute nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne in Europa.
Cinque i ricercatori italiani coinvolti nello studio: Marianna Cavazza, Patrizio Armeni e Giovanni Fattore (CERGAS, Centro di Ricerca sulla Gestione dell’Assistenza Sanitaria e Sociale, Università Bocconi, Milano), Arrigo Schieppati (Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri, Ranica – Bergamo), Domenica Taruscio e Marta De Santis (Centro Nazionale Malattie Rare, Istituto Superiore di Sanità, Roma).
Il team ha condotto uno studio cross-sezionale in pazienti con distrofia di Duchenne provenienti da Bulgaria, Francia, Germania, Ungheria, Italia, Spagna, Svezia e Regno Unito. I dati sulle caratteristiche demografiche, sull’utilizzo delle risorse sanitarie, sull’assistenza informale, sulla perdita di produttività nel lavoro, e sulla qualità di vita sono stati estratti dai questionari compilati dai pazienti o dai loro caregiver. La qualità di vita è stata misurata con il questionario EuroQol 5-domain (EQ-5D-5L). I costi sono stati stimati adottando un approccio bottom-up [dal basso verso l’alto, N.d.R.].
Un totale di 422 questionari sono stati inclusi nello studio, 268 dei quali sono stati raccolti da pazienti affetti da Duchenne e 154 da operatori sanitari.
Il costo medio annuale per persona nel 2012 variava da 7.657 euro in Ungheria a 58.704 euro in Francia.
I costi non sanitari diretti rappresentavano la principale componente dei costi totali e l’assistenza informale era la voce principale dei costi non sanitari. I costi differivano anche tra bambini e adulti. Per quanto riguarda la qualità di vita dei pazienti adulti, il punteggio EQ-5D VAS e il punteggio EQ-5D erano rispettivamente 50,5 e 0,24. I corrispondenti punteggi dell’indice EQ-5D VAS e EQ-5D per i caregiver sono stati rispettivamente 74,7 e 0,71.
«Abbiamo stimato il costo medio annuo per paziente con distrofia muscolare di Duchenne in otto Paesi europei, adottando un punto di vista sociale, e per quanto ne sappiamo questo è il primo studio con una prospettiva così ampia – scrivono gli autori. – I risultati sui costi mostrano un notevole divario tra i paesi dell’Europa orientale e occidentale. I costi non sanitari vanno dal 64 all’89% dei costi complessivi e l’assistenza informale è il driver principale di questa categoria di costi. Infine, la qualità di vita delle persone con questa patologia è decisamente inferiore a quella della popolazione generale».
