UILDM e le malattie neuromuscolari in Maratona 2025
Domenica 14 dicembre è iniziata la maratona TV di Fondazione Telethon, edizione 2025. Anche quest’anno i riflettori sono puntati sulla ricerca scientifica sulle malattie genetiche rare.
La ricerca di Fondazione Telethon sbarca in USA: via libera dalla FDA alla terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS)
La FDA americana ha infatti approvato Waskyra, una terapia genica sviluppata da Fondazione Telethon destinata ai pazienti con sindrome di Wiskott-Aldrich.
