«La stretta collaborazione tra azienda farmaceutica, pazienti e medici ha consentito un primo importante successo pratico per le persone con malattie neuromuscolari – dichiara Luisa Politano, Presidente della Commissione Medico-Scientifica UILDM – in quanto l’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) ha dato l’approvazione, pur con rigide condizioni, alla commercializzazione di Ataluren (nome commerciale del farmaco Translarna) per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne causata da un difetto genetico chiamato “mutazione puntiforme” (che significa errore di una singola lettera nel grosso libro del gene della distrofina).
«Va comunque sottolineato che questa terapia potrà riguardare solo una piccola percentuale di pazienti con Distrofia di Duchenne, in quanto le mutazioni puntiformi sono causa di malattia solo nel 6% di tutti i pazienti DMD ed il farmaco potrà essere somministrato solo a pazienti deambulanti di età eguale o superiore a 5 anni. Tuttavia la possibilità di avere in commercio Ataluren sarebbe il primo vero passo per portare nell’arena delle malattie neuromuscolari un farmaco che nasce dalla sperimentazione clinica. Un apripista che speriamo sia seguito a breve da altri esempi per un numero maggiore di pazienti», conclude Luisa Politano.
Ora il parere su Translarna del Comitato per i Medicinali per Uso Umano dell’Agenzia Europea del Farmaco verrà inviato alla Commissione Europea che dovrà decidere se autorizzare la commercializzazione del farmaco nell’ambito dell’Unione.
