Un nuovo studio per ISIS-SMNRx
Ancora un passo avanti nella sperimentazione del farmaco antisenso.
Isis Pharmaceuticals ha avviato un nuovo studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità e il dosaggio del farmaco ISIS-SMNRx, somministrato intratecalmente a 24 pazienti affetti da SMA. Questo studio fa seguito ad un precedente studio di sicurezza a dose singola completato all’inizio di quest’anno.
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La disfunzione dei circuiti motori quale causa della SMA
Lanciato un nuovo trial sulla base di nuovi studi sulle cause della SMA.
I risultati di uno studio su modello animale condotto da scienziati del Centro Motor Neuron presso la Columbia University Medical Center di New York suggeriscono che l’atrofia muscolare spinale, comunemente ritenuta una malattia delle cellule nervose chiamate motoneuroni, potrebbe derivare invece dalla disfunzione dei circuiti motori (reti costituite da diversi tipi di neuroni specializzati che coordinano i movimenti muscolari).
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Un nuovo candidato farmaco da SMART Therapeutics
La sperimentazione clinica potrebbe iniziare già entri i prossimi 12-24 mesi.
Si chiama SRT-344 ed è un nuovo candidato farmaco sviluppato appositamente per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale da SMART Therapeutics. SRT-344 fa parte del gruppo delle cosiddette “piccole molecole” ed è attualmente nella fase dello sviluppo preclinico; la sperimentazione clinica di fase 1 potrebbe iniziare già entro i prossimi 12-24 mesi.
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Verso la sperimentazione con terapia genica
Più vicino l’inizio dei trial clinici con l’approccio terapeutico del dott. Kaspar.
Il NIH Recombinant Advisory Committee (RAC) ha approvato la sperimentazione su neonati SMA con terapia genica per via sistemica AAV9-SMN. Il programma di terapia genica è stato presentato dal team del dott. Kaspar al Nationwide Children’s Hospital. Nel 2013 il team presenterà inoltre un IND alla FDA per l’autorizzazione all’inizio dei test clinici sull’uomo.
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[Fonte: La ricerca contro la SMA – www.ricercasma.it]
