ENMC: il concetto e la visione

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Partecipanti all'incontro organizzato nel giugno 2012 in Danimarca dall'ENMC I partecipanti all'incontro organizzato in Danimarca, nel giugno del 2012, dall'ENMC

a cura di Renato La Cara

Istituito a Parigi nel 1989, grazie alla lungimiranza di Ysbrand Poortman, allora presidente dell’EAMDA (l’Alleanza Europea delle Associazioni contro le Distrofie Muscolari), di Giovanni Nigro (Università di Napoli) e di Reinhold Rudel (Università di Ulm, Germania), con il supporto di Bernard Barataud e dell’AFM (Association Francaise contre les Myopathies), l’ENMC (European NeuroMuscular Centre) è un’organizzazione internazionale nata dalla partnership tra associazioni di pazienti e charities neuromuscolari, per promuovere attività di ricerca per conto dell’EAMDA stessa.

Successivamente, nel 1992, l’organismo è diventato un vero e proprio Consorzio delle principali associazioni europee di pazienti con malattie neuromuscolari, che annualmente concorrono a finanziarne le attività. Proprio questo fondamentale passaggio ventennale si è voluto festeggiare lo scorso anno, attraverso due momenti di incontro, il primo a fine 2011 in Olanda, con i “Padri Fondatori” e la Commissione Scientifica, l’altro con le varie organizzazioni che operano in campo neuromuscolare, in Danimarca nel 2012.

Presente dapprima con figure accademiche come Giovanni Nigro e Gian Antonio Danieli, la UILDM - promotrice sin dai primi passi dell’iniziativa - ha successivamente delegato a Telethon la rappresentanza nell’ENMC, la cui missione è quella di sostenere iniziative di studio in ambito internazionale, facilitando la collaborazione soprattutto tra i ricercatori clinici. Anche se la sede di riferimento è a Baarn, in Olanda, l’ENMC può essere meglio considerato come un centro “virtuale” internazionale, un terreno comune di confronto per le varie associazioni neuromuscolari e i ricercatori che si occupano di queste patologie.

Il ventennale è stato ufficializzato anche con un articolo in pubblicazione sulla rivista internazionale «Neuromuscular Disorders», a firma di Baziel van Engelen, Daniel Zollinger, Marita Pohlschmidt, Anna Ambrosini e Jes Rahbek (rappresentanti del Comitato Esecutivo), testo del quale proponiamo qui di seguito una nostra traduzione.

Da «Neuromuscular Disorders»
L’ENMC, Consorzio Europeo delle organizzazioni di pazienti neuromuscolari, ha compiuto vent’anni di lavoro, con circa duecento workshop all’attivo. Un meeting strategico con le associazioni dei pazienti e altri rappresentanti della comunità neuromuscolare si è avuto in Danimarca nel giugno del 2012, mentre in precedenza una celebrazione speciale del ventesimo anniversario si era tenuta in Olanda nell’ottobre del 2011.
All’incontro celebrativo organizzato ad Amsterdam a fine 2011, hanno partecipato i membri del Comitato Esecutivo e della Commissione Scientifica, insieme ad alcune altre personalità che, negli anni scorsi, hanno dato il loro prezioso contributo alle attività del Consorzio. In particolare, gli organizzatori dell’evento sono stati onorati della presenza di alcuni dei “Padri Fondatori” e membri onorari dell’ENMC, quali i professori Dubovitz, Emery, Fardeau, Rudel e Urtizberea.
L’incontro è iniziato con una presentazione congiunta di Baziel van Engelen, direttore scientifico, e di Anna Ambrosini, in quel momento presidente del Comitato Esecutivo, che hanno ripreso i temi principali della missione dell’ENMC, a partire dalla visione di chi volle la nascita dell’organizzazione, e dalle loro linee strategiche, seguite nel corso degli anni.
Una straordinaria condivisione di intenti e un’atmosfera positiva hanno rafforzato l’intesa tra tutti i soggetti coinvolti sull’originale visione degli obiettivi proposti dall’ENMC e sui percorsi più consoni per realizzarla. Sensazione condivisa è stata che il Consorzio possa continuare a giocare un ruolo specifico e preminente all’interno della comunità internazionale neuromuscolare.

L’ENMC è stato costituito per incoraggiare e facilitare la collaborazione sulla ricerca delle malattie neuromuscolari. Nel corso dei suoi vent’anni di attività, il Consorzio ha sviluppato un network di più di 2.500 persone, tra clinici e ricercatori, provenienti da oltre 20 Paesi. In media, ogni anno, vengono finanziati 9 workshop, ai quali partecipano, in totale, circa 170 tra ricercatori e clinici, principalmente europei, ma non solo. Si tratta di incontri tra esperti, per creare consenso su temi specifici, per costituire nuovi gruppi di ricerca e network attivi su specifiche malattie neuromuscolari. In questo 2013 verrà organizzato il duecentesimo workshop.
In aggiunta a queste attività, nell’ultimo decennio l’ENMC ha sviluppato altre iniziative strategiche, quale la costituzione nel 2004 del Clinical Trial Network, un gruppo di lavoro con competenze sulla metodologia degli studi clinici, che ha offerto supporto e strumenti per l’analisi delle pubblicazioni scientifiche, lo sviluppo e l’avvio di protocolli clinici in specifiche aree neuromuscolari. Questo lavoro ha anche gettato le basi per il successo ottenuto dal Progetto TREAT-NMD, finanziato dall’Unione Europea negli anni 2007-2011, una rete di eccellenza in ambito neuromuscolare, che ha coinvolto numerosi ricercatori di preclinica e clinica, nella preparazione della piattaforma per studi clinici multicentrici internazionali e che ha permesso di tradurre in pratica molti degli obiettivi delineati in precedenza dall’ENMC. Quest’ultimo, tra l’altro, è stato anche uno dei partner di TREAT-NMD, con l’obiettivo di promuovere l’integrazione delle associazioni dei pazienti e dei referenti clinici dei Paesi dell’Est Europa, favorendo la diffusione delle conoscenze scientifiche e delle linee guida sulla gestione clinica delle persone, attraverso piani di formazione professionale e incontri con le associazioni.

Dopo vent’anni di attività, quindi, l’ENMC continua ad esprimere i suoi valori chiave: uguaglianza e rispetto delle posizioni dei diversi partner; indipendenza della governance e neutralità in riferimento alle sollecitazioni accademiche e dell’industria; trasparenza e rigore nel processo di valutazione dei workshop da finanziare.
Questi punti di forza fanno sì che l’organizzazione possa posizionarsi sulla scena europea neuromuscolare come piattaforma e luogo di incontro “virtuale”, non solo per i ricercatori, ma anche per le associazioni, incluse quelle focalizzate su una singola malattia o su un gruppo di malattie neuromuscolari. Per questo, nel giugno 2012, l’ENMC ha organizzato un workshop strategico, ospitato dal Musholm Holiday Centre della Muskelsvindfonden (l’Associazione Neuromuscolare Danese, che attualmente presiede il Comitato Esecutivo), dedicato alle principali associazioni di pazienti neuromuscolari attive in ambito internazionale, per definire insieme le strategie d’azione per i prossimi anni. A tale evento hanno partecipato anche clinici e rappresentanti di aziende farmaceutiche, portando la loro visione riguardo agli obiettivi e alle aspettative nei vari àmbiti e contribuendo a definire nuove linee di lavoro.
Nel futuro, l’ENMC continuerà a promuovere rigorosi studi sui problemi clinici, inclusi quei campi della medicina dove raccogliere l’evidenza di efficacia è molto difficile, come, ad esempio, la riabilitazione e le cure palliative. Soprattutto, l’intenzione è quella di continuare a supportare iniziative per cercare nuove modalità di interazione tra le persone con malattie neuromuscolari e i clinici, atte a valorizzare al meglio l’esperienza del paziente.

La voce di Anna Ambrosini
A rappresentare Telethon (e la UILDM) nell’ENMC, è Anna Ambrosini che, come detto, ne è stata anche presidente del Comitato Esecutivo dal 2009 al 2011. Questa è la sua testimonianza.

«Faccio parte del Comitato Esecutivo dell’ENMC dal 2004 e da subito ho percepito il grande valore di questa organizzazione e l’importanza del ruolo che può avere all’interno della comunità neuromuscolare, per cui ho lavorato con entusiasmo negli anni, affinché le attività fossero svolte sempre in maniera efficace e innovativa.
Anche se il mio ruolo è quello di contribuire a un’iniziativa internazionale, senza essere di parte, ho avuto modo di apprezzare nel tempo il contributo dei numerosi clinici italiani che hanno partecipato agli incontri dell’ENMC, a volte anche come promotori/coordinatori. Considero inoltre di particolare rilievo il fatto che la presenza italiana sia stata spesso in rappresentanza di un network e non solo a titolo individuale. Sono convinta che questo sia anche merito dell’investimento della UILDM, attraverso il finanziamento dei progetti di ricerca clinica Telethon-UILDM.
I vantaggi di questa presenza italiana sono a mio avviso i seguenti: a) portare in ambito internazionale idee ed esperienza dei clinici italiani già elaborate e, in alcuni casi, verificate in studi nazionali; b) condividere le novità e, possibilmente, integrarle nell’attività quotidiana, avvicinando i pazienti italiani al golden standard della gestione/terapia della malattia; c) condividere l’esperienza di una rete clinica che abbia già ottimizzato gli approcci diagnostici e gli standard di cura per una determinata patologia (questo aspetto è già una realtà per alcuni àmbiti, più una tendenza in divenire per altri). Tutto ciò non può che favorire la partecipazione italiana a studi internazionali, consentendo l’accesso dei pazienti del nostro Paese anche a sperimentazioni cliniche su terapie innovative, come di fatto già accade per le persone con distrofia di Duchenne o con amiotrofia spinale (SMA).
Nel periodo 2009-2011, ho avuto l’onore di ricoprire il ruolo di Presidente del Comitato Esecutivo, coordinando lo staff operativo a Baarn, in Olanda, coinvolto nelle attività di base (l’organizzazione dei workshop) e nello sviluppo delle iniziative, come partner del network TREAT-NMD. Questa attività è stata per me un momento di forte crescita professionale e umana, che mi ha messo a confronto con realtà anche molto difficili in cui vivono le persone con malattie neuromuscolari, particolarmente nei Paesi dell’Est d’Europa».

Testo redatto nel febbraio del 2013.

Per ulteriori dettagli o approfondimenti:

Coordinamento della Commissione Medico-Scientifica UILDM (referente: Crizia Narduzzo), c/o Direzione Nazionale UILDM, tel. 049/8021001, commissionemedica@uildm.it.

Data dell’ultimo aggiornamento: 15 novembre 2014.

 

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Margaret

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