La Food and Drug Administration (l’ente governativo statunitense che si occupa della regolamentazione dei prodotti alimentari e farmaceutici) ieri ha approvato Zolgensma (Avexis 101), la prima terapia genica per bambini con meno di due anni con la SMA1, la forma più grave di atrofia muscolare spinale.
La SMA, è causata da un gene SMN1 difettoso o mancante. Senza un gene SMN1 funzionante i bambini con SMA 1 perdono rapidamente i motoneuroni responsabili delle funzioni muscolari: respirare, deglutire e camminare.
Zolgensma funziona come sostituzione del gene SMN1 migliorando così la sopravvivenza del motoneurone.
Si tratta di un importante passo in avanti per il trattamento della SMA. I pazienti hanno a disposizione ora un’altra possibilità per ridurre la progressione della malattia e migliorare la sopravvivenza.
Per ora il trattamento è stato approvato negli USA, si attende di capire che sviluppi ci saranno negli altri Paesi.
