Quello che ha preso il via nei giorni scorsi presso il San Raffaele di Milano è uno studio clinico di straordinaria importanza, a cui la Fondazione Telethon e l’Unione Italiana Lotta alla Distrofia Muscolare (UILDM), che da anni finanziano la ricerca su questa patologia, guardano con trepidazione e speranza.

Ieri, giovedì 31 marzo, infatti, il San Raffaele in un comunicato rendeva noto che «E’ iniziato, presso l’Istituto Scientifico San Raffaele di Milano, uno studio clinico basato sul trapianto muscolare per via intra-arteriosa di mesoangioblasti (cellule staminali) da donatore familiare compatibile in pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne».

Nel rispetto di tutti i pazienti e dei loro familiari e attenendosi alle regole di una corretta comunicazione scientifica, Fondazione Telethon e UILDM tengono però a chiarire che il trial del professor Giulio Cossu è solo all’inizio e che, per il momento, è azzardato parlare di cura.

Si tratta infatti di un trial di fase I, che ha come obiettivo principale la dimostrazione della non tossicità della terapia cellulare che aveva funzionato nel modello animale.

«Dopo l’estate – dichiarano il direttore generale di Telethon, Francesca Pasinelli, e il presidente della UILDM, Alberto Fontana – quando sarà possibile valutare i risultati della prima fase del trial, non ci si aspetta una cura definitiva della distrofia di Duchenne: si auspica piuttosto che la terapia non dia effetti indesiderati e che porti ad un miglioramento nella forza muscolare dei bambini trattati».

1 aprile 2011