La preoccupazione dell’Unione Italiana Lotta alla Distrofia Muscolare e l’impegno per chi convive con la distrofia muscolare di Duchenne.
Venerdì 28 marzo 2025 la Commissione Europea ha comunicato la decisione di non rinnovare l’autorizzazione all’immissione in commercio di Translarna™ (ataluren) per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne da mutazione nonsenso all’interno dell’Europa, adottando così il parere già espresso da EMA, l’Agenzia Europea per i Medicinali nei mesi scorsi.
«Tale decisione, giunta al termine di un lungo e sofferto percorso i cui tutti i soggetti coinvolti – pazienti e famiglie, associazioni e clinici – hanno dialogato con EMA e la Commissione Europea per trovare una soluzione, ci lascia senza parole. Non comprendiamo le motivazioni, se non che è in gioco la salute e il futuro dei nostri bambini e dei nostri giovani. Siamo preoccupati perché la distrofia di Duchenne è una malattia rara per cui in Europa non esistono trattamenti approvati, pertanto sentiamo l’urgenza di trovare insieme delle soluzioni a questa situazione. Per questo UILDM continuerà a stare al fianco delle persone che convivono con tale patologia e delle famiglie per ottenere delle risposte concrete», dichiara Marco Rasconi, presidente nazionale UILDM.
(Nota stampa UILDM)
