Dopo l’ok dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), nei giorni scorsi anche la Commissione Europea ha rilasciato l’autorizzazione all’immissione in commercio di Spinraza per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA). Spinraza (Nusinersen è il nome del principio attivo) è il primo farmaco approvato nell’Unione Europea per la SMA ed è stato autorizzato nell’ambito del programma di valutazione accelerata dell’EMA, inteso ad accelerare l’accesso a nuovi farmaci da parte di pazienti con esigenze mediche non soddisfatte.
Gli studi L’approvazione di Spinraza è basata principalmente sui risultati di due studi multicentrici e controllati, tra cui i dati finali di Endear (SMA 1) e l’analisi intermedia di Cherish (SMA 2 e 3), che hanno dimostrato l’efficacia e il profilo favorevole di rischio di Spinraza. L’approvazione è stata supportata anche da dati di studi in aperto su individui pre-sintomatici e sintomatici con SMA di tipo 1, 2 e 3. «I risultati clinici generali supportano l’efficacia e la sicurezza di Spinraza in una vasta gamma di individui con SMA, compresi miglioramenti significativi nello sviluppo motorio e la riduzione del rischio di morte nei neonati – ha commentato alla notizia Jan Kirschner dell’Università di Friburgo (Germania).
– Questi miglioramenti senza precedenti portano nuova speranza a una comunità dove non esistevano precedentemente trattamenti approvati disponibili per combattere la perdita di funzione motoria nel tempo.
Ora con Spinraza assistiamo a miglioramenti mai visti nel corso naturale della malattia». In Italia L’azienda farmaceutica che produce il medicinale (Biogen) ha aperto un programma esteso di accesso che dà la possibilità ai pazienti di assumerlo prima della sua approvazione e commercializzazione. Il farmaco viene fornito gratuitamente dall’azienda produttrice a tutti i bambini italiani affetti da SMA di tipo I mediante la procedura per uso compassionevole. Spinraza viene somministrato mediante un’iniezione intratecale, cioè direttamente nel liquido cerebrospinale. La procedura, quindi, deve essere effettuata da professionisti sanitari esperti.
I Centri coinvolti in questa attività sono il Centro Clinico NeMO nelle sedi di Milano, Roma e Messina, l’Ospedale Gaslini di Genova e l’Ospedale Bambin Gesù di Roma. Il futuro La tempistica di disponibilità di Spinraza nell’Unione Europea varierà da paese a paese. Biogen ha reso noto che sta lavorando con i sistemi sanitari e le agenzie governative in tutta l’Unione per aiutare i pazienti ad avere accesso al farmaco.
«Ora la discussione si sposta all’interno di ciascun paese che deciderà liberamente come procedere – spiega Eugenio Mercuri del Centro Clinico NeMO di Roma nel numero di giugno di SMAgazine, periodico di Famiglie SMA. – In attesa di sapere cosa accadrà in Italia, ancora una volta bisogna restare coi piedi per terra sia emotivamente, con le giuste aspettative e speranze, sia praticamente, per essere pronti ad affrontare i diversi scenari che potrebbero profilarsi. Per quanto riguarda le attese, bisogna essere consapevoli che i risultati ottenuti finora riguardano popolazioni selezionate.
Una possibile commercializzazione di Spinraza aperta a tutte le forme di SMA ci permetterebbe di capire in che modo il farmaco funzioni in bambini e adulti con caratteristiche cliniche diverse da quelle scelte negli studi completati». (C.N.) (Fonte: ricercasma.famigliesma.org e SMAgazine)
