Biogen ha valutato positivamente la possibilità di concedere eccezionalmente, a partire dalla metà di luglio 2021, l’uso compassionevole della molecola Tofersen.
Tofersen è una molecola sperimentale per la sclerosi laterale amiotrofica (SLA) causata dal gene superossido dismutasi 1 (SOD1). Si ritiene che una mutazione nel gene SOD1 sia responsabile del 2% di tutti i pazienti con SLA.
Sarà possibile un accesso nominativo che verrà determinato sulla base di caratteristiche cliniche specifiche e in particolare di una progressione rapida di malattia. La richiesta di ammissione sarà valutata da una commissione indipendente. Inoltre, se i dati dello studio in corso saranno positivi, dall’autunno 2021 ci sarà la possibilità di accesso per tutti gli altri ammalati con mutazione SOD1, attraverso il cosiddetto programma di accesso precoce (EAP).
La sicurezza e l’efficacia di Tofersen sono ancora in fase di valutazione in uno studio clinico di fase 3 controllato con placebo. Questo studio in corso include pazienti volontari che hanno una SLA da SOD1 e in questo momento tutti i partecipanti arruolati hanno una forma con progressione rapida di malattia. Il completamento con successo di questo studio è il modo più rapido e sicuro per richiedere le approvazioni normative globali e garantire l’accesso ai pazienti SOD1-ALS in tutto il mondo. In questo studio, alcuni partecipanti ricevono Tofersen e altri partecipanti ricevono il placebo.
