Malattia di Charcot-Marie-Tooth di tipo 1: un protocollo riabilitativo

GUP09013
STUDIO MULTICENTRICO PER VALUTARE EFFICACIA E SICUREZZA DI UN PROTOCOLLO RIABILITATIVO COSTITUITO DA ESERCIZI AL TREADMILL, STRETCHING E DI PROPRIOCEZIONE IN PAZIENTI AFFETTI DA NEUROPATIA DI CHARCOT-MARIE-TOOTH TIPO 1

Anni di finanziamento: 2 (anno d’inizio 2010)
Budget totale: € 124.500
Coordinatore: Schenone Angelo(1)
Partner: Padua Luca (2), Pareyson Davide (3), Fabrizi Gianmaria (4)
(1) Dipartimento di Neuroscienze, Oftalmologia e Genetica, Università di Genova
(2) Fondazione Don Carlo Gnocchi, Onlus –  Centro Santa Maria della Pace, Roma
(3) Fondazione IRCCS, Istituto Neurologico “C. Besta”, Milano
(4) Dipartimento di Scienze Neurologiche e della Visione, Università di Verona

La neuropatia di Charcot-Marie-Tooth tipo 1A (CMT1A) è una delle più frequenti malattie ereditarie del sistema nervoso.
Questo studio ha in programma di valutare l’efficacia e la sicurezza di un protocollo riabilitativo innovativo, costituito da esercizi al treadmill (tappeto mobile) e da esercizi di allungamento muscolare e di propriocezione.
È in programma in tal senso l’arruolamento di 92 pazienti, che verranno trattati con il protocollo in studio, in maniera randomizzata, controllata e in singolo cieco [per approfondimenti sulle caratteristiche di un trial,cliccare qui, N.d.R.].
Per arruolare un elevato numero di soggetti, è stato organizzato uno studio multicentrico che riunisce quattro dei gruppi più attivi in Italia nella gestione di pazienti con CMT.
Questi ultimi sono fortemente motivati a partecipare a progetti riabilitativi, anche perché, a tutt’oggi, non esiste una terapia medica per la CMT1A.

Con questo progetto, dunque, si potrà rispondere alle seguenti domande:
° è il treadmill ben tollerato ed efficace in pazienti con CMT1A quando confrontato con protocolli riabilitativi standard?
° quanto deve durare un protocollo riabilitativo e con frequenza va ripetuto?
° quali sono le misure più sensibili per valutare l’efficacia di un trattamento riabilitativo?

Si ringrazia per le notizie fornite e per l’elaborazione del testo l’Ufficio Scientifico di Milano della Fondazione Telethon.

Testo redatto nel dicembre del 2011.

Per ulteriori dettagli o approfondimenti:

Coordinamento della Commissione Medico-Scientifica UILDM (referente: Crizia Narduzzo), c/o Direzione Nazionale UILDM, tel. 049/8021001, commissionemedica@uildm.it.

Data dell’ultimo aggiornamento: 15 novembre 2014.

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