Nonostante non vi sia ancora una cura per nessuna malattia neuromuscolare su base ereditaria, negli ultimi anni vi sono numerose prospettive terapeutiche che, per la prima volta, fanno intravedere la possibilità di far stare meglio i ragazzi con distrofie.

I notevoli progressi ottenuti nel campo della genetica delle malattie neuromuscolari pediatriche hanno portato ad un miglioramento della loro classificazione e della conoscenza delle complicanze legate alle singole forme. La possibilità di effettuare diagnosi genetiche precoci e la migliore conoscenza dell’evoluzione delle complicanze hanno portato notevoli modifiche nel mangement delle forme di malattie neuromuscolari più conosciute e più comuni in epoca pediatrica come la distrofia muscolare di Duchenne (DMD).

Se sei interessato ad approfondire questo argomento, ti consigliamo di leggere il contributo sullo stato dell’arte in ambito di trial e farmaci pubblicato sul nostro sito a cura di Marika Pane, che ringraziamo moltissimo per la collaborazione.