GUP07006
ALLOTRAPIANTO DI MESOANGIOBLASTI PER LA DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE: TRIAL CLINICO DI FASE I-II
Anni di finanziamento: 1 (anno d’inizio 2008)
Budget totale: € 100.000
Coordinatore: Cossu Giulio
Divisione di Medicina Rigenerativa, Istituto Scientifico San Raffaele, Milano
Questo progetto è dedicato alla creazione di uno Scientific Advisory Board (SAB), con il fine di aiutare la pianificazione del trial clinico Allotrapianto di mesoangioblasti per la distrofia muscolare di Duchenne: trial clinico di fase I/II programmato per il 2011.
Il Board è composto da Robert Griggs (presidente, Rochester, USA), Rudolph Korinthenberg (Freiburg, Germania), Alejandro Madrigal (London, UK), Eugenio Mercuri (Roma), Tiziana Mongini (Torino) e Thomas Rando (Stanford, USA).
L’Advisory Board si è incontrato varie volte con i coordinatori del trial clinico e i loro collaboratori, per dare supporto alla preparazione del protocollo clinico. Il protocollo finale prevede quattro infusioni sequenziali a dosi scalari e a intervalli di due mesi l’una dall’altra. Le prime due infusioni in una arteria femorale e le ultime due in multipli distretti arteriosi.
L’obiettivo primario di questo studio è la verifica della sicurezza di infusioni multiple intra-arteriose, mentre l’obiettivo secondario è la valutazione dell’effetto di queste infusioni nel modificare la forza muscolare dei pazienti.
Diversi incontri con il SAB si sono svolti a Milano, l’ultimo dei quali il 19 giugno 2010. Il 1° giugno 2011 si è tenuta poi una teleconferenza per una verifica dell’andamento dello studio dopo l’inizio del trial avvenuto nel marzo 2011.
L’intervento del SAB è previsto nuovamente a fine febbraio 2012, per effettuare un’analisi “ad interim” dei dati raccolti con il trattamento dei primi tre bambini con distrofia di Duchenne trattati nel corso del 2011. Se non saranno riscontrati problemi riguardo alla sicurezza dello studio, questo proseguirà con il trattamento di un secondo gruppo di tre bambini nel corso del 2012, per cui sono stati resi disponibili i fondi tramite il bando per progetti Telethon 2011.
Si ringrazia per le notizie fornite e per l’elaborazione del testo l’Ufficio Scientifico di Milano della Fondazione Telethon.
Testo redatto nel dicembre del 2011.
Per ulteriori dettagli o approfondimenti:
Coordinamento della Commissione Medico-Scientifica UILDM (referente: Crizia Narduzzo), c/o Direzione Nazionale UILDM, tel. 049/8021001, commissionemedica@uildm.it.
Data dell’ultimo aggiornamento: 15 novembre 2014.
