Nei giorni scorsi l’Agenzia Italiana del Farmaco ha fornito parere favorevole alla richiesta di inserire Ataluren (nome commerciale del farmaco Translarna) tra i farmaci a carico del Servizio Sanitario Nazionale, ai sensi della Legge 648/96 che permette a un gruppo di pazienti di accedere a un farmaco che abbia dimostrato un beneficio, pur essendo ancora in corso gli studi clinici relativi.
«La stretta collaborazione tra azienda farmaceutica, pazienti e medici ha consentito un successo pratico importante per le persone con malattie muscolari – asseriva Luisa Politano, Presidente della Commissione Medico-Scientifica UILDM – dopo l’approvazione da parte dell’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) alla commercializzazione di Ataluren per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne, causata da un difetto genetico chiamato “mutazione puntiforme” (che significa errore di una singola lettera nel grosso libro del gene della distrofina)», seppure con rigide condizioni.
«La possibilità di avere Ataluren in commercio ed a carico del Servizio Sanitario Nazionale – dichiara oggi la Prof.ssa Politano – è senza dubbio il primo vero passo per portare nell’arena delle malattie neuromuscolari un farmaco che nasce dalla sperimentazione clinica, con l’auspicio che possa a breve essere seguito da altri esempi per un numero sempre maggiore di pazienti. Va comunque ribadito – prosegue Politano – che questa terapia riguarda solo una piccola percentuale di pazienti con Distrofia di Duchenne, in quanto le mutazioni puntiformi sono causa di malattia solo nel 6% di tutti i pazienti DMD ed il farmaco potrà essere somministrato solo a quelli deambulanti di età eguale o superiore a 5 anni».
