Sta per iniziare il reclutamento di pazienti affetti da atrofia muscolare spinale (SMA) per la sperimentazione clinica promossa dalla società biotecnonologica francese Trophos con il farmaco olesoxime (TRO19622).
Ne dà notizia il Registro dei Pazienti con Malattie Neuromuscolari tramite il suo sito, www.registronmd.it.
Si tratta di uno studio di fase II, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, riguardante pazienti affetti da SMA con forma II e III, non deambulanti, di età compresa tra i 3 e i 25 anni, avente come obiettivo la valutazione della sicurezza e dell’efficacia del farmaco.
Per il reclutamento dei pazienti, Trophos ha scelto di appoggiarsi al network europeo Treat-NMD, al quale aderisce anche il Registro dei Pazienti con Malattie Neuromuscolari Italiano.
Tutti i pazienti iscritti al Registro potenzialmente idonei ad essere inclusi nella sperimentazione saranno contattati direttamente, insieme ai clinici di fiducia indicati nella scheda di registrazione, per fornire maggiori informazioni e per verificare l’interesse a partecipare allo studio clinico.
Si invitano dunque tutte le persone interessate alla partecipazione al trial ad iscriversi al Registro, onde facilitare i contatti e la procedura di inclusione nello studio o, nel caso siano già iscritti, a verificare di aver inserito correttamente tutti i dati richiesti, compresa la validazione genetica della diagnosi e il riferimento (e contatto) del medico di fiducia.
Per ulteriori dettagli sul trial e il reclutamento pazienti fare riferimento al sito del Registro, alla pagina <http://www.registronmd.it/?view=18>. (Paolo Pisano*)
*Ideatore e curatore del sito www.ricercasma.it, un’iniziativa che si inserisce nell’ambito del progetto “Insieme per informare” di cui anche la UILDM è promotrice e partner, volto a promuovere un’informazione scientifica corretta, rapida e capillare sulla SMA.
