Sono 24 i progetti di ricerca sulle malattie genetiche rare, finanziati dalla seconda edizione del bando multi - round di Fondazione Telethon per un totale di 4 milioni 369 mila euro.
Grazie a questo bando verranno finanziati 6 progetti relativi alla distrofia di Duchenne, distrofia facio-scapolo-omerale, SMA e malattia di Kennedy.
Si tratta di:
- Riposizionamento dei farmaci come nuova strategia terapeutica per la cardiomiopatia associata alla distrofia coordinato dalla dott.ssa Nina Kaludercic dell’Università di Padova;
- Promuovere l’espressione di HDAC4 citoplasmatico per migliorare la DMD coordinato dalla dott.ssa Viviana Moresi del Consiglio Nazionale delle ricerche di Roma;
- Un nuovo vettore lentivirale multi-funzionale per la terapia genica ex vivo della Distrofia Muscolare di Duchenne coordinato dal dott. Giulio Cossu dell’Università Vita Salute San Raffaele di Milano;
- Proteine associate ai ribosomi come terapie di prossima generazione per il trattamento della SMA coordinato dalla dott.ssa Gabriella Viero del Consiglio Nazionale delle Ricerche di Trento;
- Comprendere le cause e le conseguenze dell’infiammazione nella distrofia muscolare facio-scapolo-omerale per sviluppare un possibile trattamento coordinato dal dott. Davide Gabellini dell’Università Vita Salute San Raffaele di Milano;
- Nuove strategie terapeutiche per la malattia di Kennedy coordinato dalla dott.ssa Manuela Basso dell’Università di Trento.
