Sarà così anche per l’uomo?

«Com’è ben noto ai lettori di DM - spiega Filippo Maria Santorelli, componente della Commissione Medico-Scientifica UILDM - la terapia genica nei modelli sperimentali di distrofia di Duchenne da tempo impiega metodologie atte ad un recupero, seppure parziale, di attività della distrofina, la proteina non funzionante nei pazienti. Nella fattispecie, questo studio americano ha permesso di riprogrammare e selezionare in modo migliore cellule embrionali staminali, sfruttandone al meglio il potenziale di trasformazione in progenitori di cellule muscolari».

Il riferimento di Santorelli è al tentativo di terapia cellulare a base di staminali embrionali geneticamente modificate, testate su topolini con distrofia di Duchenne, frutto di uno studio diretto da Rita Perlingeiro (Università Southwestern di Dallas, Texas - USA).

«Questa ricerca - continua Santorelli - ha essenzialmente un vantaggio, quello cioè di superare le difficoltà tecniche di trasformare le cellule embrionali staminali in cellule muscolari, in maniera selettiva, efficiente e sicura, evitando possibili “effetti collaterali”, come la trasformazione tumorale/teratomatosa. Tali cellule sono state poi iniettate nel muscolo e/o nel sistema vascolare (sia arterioso che venoso) dei topolini modello della Duchenne». Ebbene, i risultati sono stati davvero incoraggianti, con un buon recupero di attività della distrofina e di recupero di forza.

«Lo studio - conclude Santorelli - è un importante passo in avanti per la scienza ed è possibile che in futuro possa avere buone ricadute nella terapia dei pazienti Duchenne».

Anche per Tiziana Mongini, presidente della Commissione Medico-Scientifica UILDM, lo studio rappresenta un passo in avanti verso «la dimostrazione da tanto tempo attesa che le cellule staminali embrionali possono essere utilizzate a scopo terapeutico senza incorrere nei temuti rischi di trasformazione in tumore o altro. Purtroppo, al momento, non sappiamo ancora se questo valga anche per le cellule umane. E in ogni caso vale certamente la pena di ricordare che in futuro questo tipo di terapia potrebbe essere applicata non solo nei casi di distrofia di Duchenne, ma anche per altre forme di malattie neuromuscolari».

 

28 marzo 2008