Farmaci e distrofie: servono sempre accurate valutazioni

 

 

Un gruppo di ricercatori dell'IRCCS E. Medea - La Nostra Famiglia, in collaborazione con l'Università di Milano, l'Azienda Ospedaliera Sacco e l'IRCCS San Raffaele, coordinati da Emilio Clementi, ha dimostrato che una combinazione di farmaci già utilizzati singolarente nell'uomo, un antinfiammatorio non steroideo e un farmaco della famiglia dei nitrati, ha efficacia terapeutica nel topo privo del gene alfa-sarcoglicano.
A commentare la notizia è Filippo Maria Santorelli. dell'IRCCS Fondazione Stella Maris di Calambrone (Pisa), componente della Commissione Medico-Scientifica UILDM.

«Nonostante i progressi degli ultimi anni nel campo della distrofia di Duchenne, non esistono ancora trattamenti terapeutici curativi, ossia efficaci nell’arrestare il lento avanzamento della patologia. È però noto che le malattie che conducono alla distruzione progressiva delle fibre muscolari e in molti casi alla loro sostituzione con tessuto fibroso e adiposo (come appunto la Duchenne), spesso presentano uno stato infiammatorio e alterazioni immunologiche influenzabili dall’uso di adeguati trattamenti farmacologici.
In questo panorama, i farmaci corticosteroidi (cortisonici) hanno da anni un ruolo rilevante, presentando tuttavia gravi effetti collaterali nell’utilizzo cronico (aumento del peso, predisposizione all’iperglicemia, cambiamento del comportamento).
Lo studio condotto dal gruppo di Emilio Clementi - finanziato tra l’altro da Telethon, dall’AFM (Association Française contre les Myopathies) e da Parent Project - ha dimostrato in animali di laboratorio (topi con deficit di sarcoglicano, una proteina che collabora con la distrofina) l’uguale efficacia di farmaci, come l’ibuprofene, con proprietà antinfiammatoria non steroidea e con minori effetti collaterali nel lungo termine rispetto al cortisone, nell’aumentare la resistenza allo sforzo muscolare e rallentare (nel topo) la patologia degenerativa del muscolo.
Ciò apre nuovi orizzonti farmacologici, se non altro alla possibilità di rallentare la progressione delle distrofie. Laddove infatti le evidenze scientifiche dello studio preclinico dovessero replicarsi anche in pazienti affetti da distrofia, l’entusiasmo sarà ancora maggiore. Tuttavia andranno valutate accuratamente l’efficacia, la tollerabilità nel lungo periodo ed effetti potenzialmente dannosi, ad esempio a livello gastrico, prima di suggerire il farmaco nella pratica clinica». (Stefano Borgato)

Testo redatto nel giugno del 2010.

Per ulteriori dettagli o approfondimenti:

Coordinamento della Commissione Medico-Scientifica UILDM (referente: Crizia Narduzzo), c/o Direzione Nazionale UILDM, tel. 049/8021001, commissionemedica@uildm.it.

Data dell’ultimo aggiornamento: 15 novembre 2014.

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Margaret

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